Una rivoluzionaria tecnica di editing genetico può ridurre il colesterolo cattivo per tutta la vita?

Venerdì scorso, il New England Journal of Medicine ha pubblicato un aggiornamento di uno studio presentato per la prima volta nel 2025. Gli scienziati hanno reso noti risultati promettenti di una sperimentazione pionieristica di editing genetico finalizzata a ridurre i livelli di colesterolo pericolosamente elevati. Secondo questo aggiornamento, gli effetti della terapia originale sono durati per oltre un anno senza provocare gravi reazioni avverse.

I ricercatori hanno utilizzato un'unica infusione progettata per modificare un gene specifico. Il trattamento ha ridotto di circa il 50% il colesterolo LDL, il cosiddetto "colesterolo cattivo", e i trigliceridi nei pazienti affetti da ipercolesterolemia resistente ai farmaci. Lo studio ha coinvolto soltanto 15 partecipanti, ma coloro che hanno ricevuto la dose più elevata hanno ottenuto i risultati più significativi e duraturi.

Sebbene i farmaci oggi disponibili consentano anch'essi di raggiungere bassi livelli di colesterolo LDL, molti pazienti hanno difficoltà a seguire la terapia quotidianamente. Negli Stati Uniti e in Australia sono già in corso studi clinici più ampi. Gli esperti affermano che, se questi risultati verranno confermat